Therapieerwartungen bei SMA: Was ist realistisch und wichtig für Dich?

Wie gelingt gutes Therapie-Erwartungsmanagement bei SMA?

Gemeinsam mit Deiner Ärztin oder Deinem Arzt legst Du fest, welche Therapieziele Dir wichtig und realistisch erreichbar sind. Wichtig hierbei ist, dass Du offen über Deine Wünsche und Sorgen sprichst, damit diese berücksichtigt werden können.
Denn die Behandlung der SMA und die Therapieziele sind genauso individuell wie Du und der Verlauf Deiner SMA. Die Ziele richten sich nach Deiner persönlichen Situation, wie z. B. Deinem Alter sowie Dauer, Typ und Schwere der Erkrankung. ¹ Aber auch Deine individuellen Bedürfnisse spielen dabei eine große Rolle.

Informationen sind wichtig für Dich

Gleichzeitig ist es von Bedeutung, dass Dein Behandlungsteam Dich ausführlich über die Chancen und Risiken der einzelnen Therapieoptionen aufklärt. Nur so kannst Du einschätzen, was in etwa auf Dich zukommen wird. Aber auch Du kannst Dich selbstständig über die verschiedenen Behandlungsmöglichkeiten informieren. Auf diese Weise kannst Du auf Augenhöhe mit Deiner Ärztin oder Deinem Arzt kommunizieren und gleichberechtigt eine Entscheidung treffen.

Fragebögen

In regelmäßigen Abständen kann Dein Behandlungsteam Dich und Deine Angehörigen oder Deine Assistenzkräfte zu Euren Therapieerwartungen bei SMA mithilfe von Fragebögen befragen, wie beispielsweise dem TSMQ-9 (Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication – 9 items), anhand dessen die Zufriedenheit mit einer Therapie untersucht werden kann.
Auf diese Weise lässt sich ermitteln, welche Erwartungen und Anforderungen Ihr an Deine Therapie habt und was davon erfüllt wurde bzw. was noch nicht erreicht wurde.
Auch Dir selbst können diese Fragebögen bei der Einschätzung Deiner Entwicklung und dem Abgleich mit Deinen Therapieerwartungen bei Spinaler Muskelatrophie helfen. Frage nach, ob Du eine Kopie des Fragebogens haben kannst. Alternativ kannst Du mit einem Tagebuch oder einer entsprechenden App Deine Erwartungen und Entwicklungen tracken, um beim nächsten Termin konkreter über Fortschritte, Stabilisierung oder neue Belastungen sprechen zu können.

Die Therapie der SMA folgt einem multidisziplinären Ansatz.2 Neben Medikamenten kommen auch nicht-medikamentöse Maßnahmen zum Einsatz, wie beispielsweise Physiotherapie, Atemtherapie oder Hilfsmittel. Gemeinsam mit Deinem Behandlungsteam legst Du Deine Therapie und ihre Ziele fest.
Die Therapieziele richten sich dabei häufig nach dem SMA-Typ, dem Erkrankungsbeginn, der Anzahl der SMN2-Kopien und dem Alter bei Therapiebeginn: ¹

• Non-Sitter (SMA Typ 1 und 2): Das wichtigste Ziel ist es, das Überleben zu verlängern und dabei die Lebensqualität möglichst hochzuhalten. Zudem sollen die Atem- und Schluckfunktion sowie motorische Fähigkeiten verbessert werden.
  Durch die Einführung des Neugeborenen-Screenings und einen frühen Start der Therapie können behandelte Betroffene mit SMA Typ 1 nach Beginn der medikamentösen Therapie eine verbesserte motorische Funktion sowie eine längere Überlebensdauer ohne Beatmungsunterstützung erlangen.
• Sitter (SMA Typ 2 und 3) und Walker (SMA Typ 3): Hier ist das wichtigste Ziel, die motorischen Fähigkeiten und die Beweglichkeit zu stabilisieren oder sogar zu verbessern. Dadurch soll der vorhandene Grad an Selbstständigkeit erhalten bleiben.

Mögliche weitere Behandlungsziele sind: ^{2 , 3}

• die Ernährungssituation zu optimieren und gastrointestinale Beschwerden zu verringern
• neuromuskuläre und muskuloskelettale Beschwerden regelmäßig zu erfassen und gezielt zu beeinflussen
• Rehabilitationsmaßnahmen sowie orthopädische Behandlungen zu ermöglichen
• die Atmung bestmöglich zu unterstützen, zu verbessern und Infektionen vorzubeugen
• Akutversorgungspläne für das häusliche Umfeld zu erstellen
• den sicheren Umgang mit unterschiedlichen Hilfsmitteln zu erlernen
• soziale Interaktionen und Aktivitäten zu erleichtern

Wovon hängen mögliche Fortschritte bei der SMA-Therapie ab?

Welche Fortschritte gemacht werden können, hängt vor allem von der Krankheitsdauer und Deinen individuellen motorischen Fähigkeiten zum Zeitpunkt des medikamentösen Therapiebeginns ab. ¹
Da die Spinale Muskelatrophie unbehandelt weiter fortschreitet, ist eine frühzeitige Therapie – unabhängig vom Typ der SMA – von äußerster Wichtigkeit. Werden Kleinkinder mit SMA Typ 1 frühzeitig präsymptomatisch (bevor die ersten Symptome auftreten) mit einer medikamentösen Therapie behandelt, ist die Chance auf eine normale körperliche und motorische Entwicklung erhöht. ⁴

Konkrete Erwartungen

In einer 2015 durchgeführten europaweiten Umfrage gaben fast alle der befragten SMA-Betroffenen mit Typ 2 oder 3 und deren Angehörige an, dass eine Behandlung, die den gegenwärtigen Gesundheitszustand stabilisieren und erhalten kann, ein großer Fortschritt wäre. ⁵
Neben den Therapieerwartungen bei SMA wurde auch abgefragt, welche Aspekte einen besonderen Einfluss auf die Lebensqualität haben. ⁵
Dazu wurden am häufigsten die folgenden Punkte genannt: ⁵

• selbstständig auf die Toilette gehen können (72,0 %)
• sich selbstständig waschen können (63,6 %)
• sich eigenständig fortbewegen können (60,5 %)
• eigenständig essen können (60,0 %)
   

Was zeigten weitere Umfragen?

Eine zweite Befragung 2019 bestätigte diese Ergebnisse: 97,9 Prozent der Betroffenen mit SMA Typ 2 und 96,8 Prozent mit Typ 3 gaben an, dass eine Stabilisierung der Erkrankung durch eine Therapie ein Fortschritt wäre. ⁶
Auch die Erwartungen von Eltern von Kleinkindern mit SMA Typ 1 wurden 2018 in einer Umfrage deutlich: Zwei Drittel der Befragten erhoffen sich von den neuen Therapien, dass sie die motorischen Fähigkeiten ihrer Kinder verbessern, die Symptome lindern und die Lebensqualität erhöhen. Selbst kleine Verbesserungen wären für die Eltern ein großer Schritt. ⁷

Was kannst Du für Deine SMA-Therapie tun?

Aktiv bei der Therapiewahl mitentscheiden, die abgesprochene Therapie einhalten, Deine Entwicklungen tracken sowie Deine Erwartungen im Blick halten – das alles hast Du selbst in der Hand, um bei Deiner Therapie das für Dich bestmögliche Ergebnis zu erreichen. Mithilfe einer App oder eines Therapietagebuchs kannst Du den Überblick behalten. Beim nächsten Gespräch mit Deiner Ärztin oder Deinem Arzt können diese Aufzeichnungen helfen, den Erfolg Deiner Therapie – gerade in Bezug auf Deine Erwartungen – zu bewerten.
Welche Gründe gibt es für einen Therapiewechsel bei SMA und welche Fragen solltest Du Deinem Behandlungsteam stellen? Erfahre dazu mehr in unserer Checkliste „Therapiewechsel bei SMA“.