Lexikon

Antisense-Oligonukleotid (ASO)

ASOs sind synthetische, kurzkettige Nukleinsäuren. Sie können mit bestimmten, sogenannten „komplementären“ Abschnitten von Nukleinsäuren im Erbgut einer Zelle eine Bindung eingehen.

Deswegen werden sie unter anderem auch in der Therapie der genetisch bedingten SMA eingesetzt. So kann z. B. das ASO Nusinersen spezifisch an einen bestimmten Abschnitt der SMN2 messenger RNA binden.

Synonyme: Antisense-Oligonukleotid, Antisense-Oligonukleotide, ASO, ASOs