Die wichtigsten Fragen auf einen Blick

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© Artur Debat / Getty Images

Erwartungen an die SMA-Therapie

Welche Erwartungen hast Du persönlich an Deine SMA-Therapie? Welche Therapieziele sind Dir besonders wichtig? Das sind relevante Fragen, die sowohl zu Beginn Deiner Therapie als auch im Verlauf Deiner Behandlung nicht aus dem Fokus geraten dürfen und die immer wieder neu beantwortet werden müssen.

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Therapie-Erwartungsmanagement

Die Behandlung der SMA und die Therapieziele sind genauso individuell wie Du und der Verlauf Deiner SMA. Sie richten sich nach Deiner persönlichen Situation, wie z. B. Deinem Alter sowie Dauer, Typ und Schwere der Erkrankung.1 Aber auch Deine individuellen Bedürfnisse spielen dabei eine große Rolle. Gemeinsam mit Deiner Ärztin oder Deinem Arzt legst Du fest, welche Therapieziele Dir wichtig und realistisch erreichbar sind. Wichtig hierbei ist, dass Du offen über Deine Wünsche und Sorgen sprichst, damit diese berücksichtigt werden können. 

Gleichzeitig ist es von Bedeutung, dass Dein Behandlungsteam Dich ausführlich über die Chancen und Risiken der einzelnen Therapieoptionen aufklärt. Nur so kannst Du einschätzen, was in etwa auf Dich zukommen wird. Aber auch Du kannst Dich selbstständig über die verschiedenen Behandlungsmöglichkeiten informieren. Auf diese Weise kannst Du auf Augenhöhe mit Deiner Ärztin oder Deinem Arzt kommunizieren und gleichberechtigt eine Entscheidung treffen.

In regelmäßigen Abständen kann Dein Behandlungsteam Dich und Deine Angehörigen oder Assistenzkräfte zu Euren Therapieerwartungen mithilfe von Fragebögen befragen, wie beispielsweise dem TSMQ-9 (Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication – 9 items), anhand dessen die Zufriedenheit mit einer Therapie untersucht werden kann. Auf diese Weise lässt sich ermitteln, welche Erwartungen und Anforderungen Ihr an Deine Therapie habt und was davon erfüllt wurde bzw. was noch nicht erreicht wurde. Auch Dir selbst können diese Fragebögen bei der Einschätzung Deiner Entwicklung und dem Abgleich mit Deinen Erwartungen helfen. Frage nach, ob Du eine Kopie des Fragebogens haben kannst. Alternativ kannst Du mit einem Tagebuch oder einer entsprechenden App Deine Erwartungen und Entwicklungen tracken.

Behandlungsziele 

Die Therapie der SMA folgt einem multidisziplinären Ansatz.2 Neben Medikamenten kommen auch nicht-medikamentöse Maßnahmen zum Einsatz, wie beispielsweise Physiotherapie, Atemtherapie oder Hilfsmittel. Gemeinsam mit Deinem Behandlungsteam legst Du Deine Therapie und ihre Ziele fest.

Die Therapieziele richten sich dabei häufig nach dem SMA-Typ und Deinem Alter:1

  • Non-Sitter (SMA Typ 1 und 2): Das wichtigste Ziel ist es, das Überleben zu verlängern und dabei die Lebensqualität möglichst hoch zu halten. Zudem sollen die Atem- und Schluckfunktion sowie motorische Fähigkeiten verbessert werden.

  • Sitter (SMA Typ 2 und 3) und Walker (SMA Typ 3): Das wichtigste Ziel ist es, die motorischen Fähigkeiten und den Gesundheitszustand zu stabilisieren oder sogar zu verbessern. Dadurch soll der vorhandene Grad an Selbstständigkeit erhalten bleiben.

Mögliche weitere Behandlungsziele sind:2,3

  • die Ernährungssituation zu verbessern und gastrointestinale Beschwerden zu lindern

  • neuromuskuläre und muskuloskelettale Beschwerden regelmäßig zu beurteilen und zu beeinflussen

  • eine Rehabilitation und orthopädische Maßnahmen zu ermöglichen

  • die Atmung zu optimieren und zu unterstützen sowie Infekten vorzubeugen

  • Akutversorgungspläne für das häusliche Umfeld zu entwickeln

     

  • den Umgang mit verschiedenen Hilfsmitteln zu erlernen

     

  • soziale Interaktionen und Aktivitäten zu vereinfachen 

     

Welche Fortschritte gemacht werden können, hängt vor allem von der Krankheitsdauer und Deinen individuellen motorischen Fähigkeiten zum Zeitpunkt des medikamentösen Therapiebeginns ab.1 

Da die SMA unbehandelt weiter fortschreitet, ist eine rechtzeitige Therapie – unabhängig vom Typ der SMA – von äußerster Wichtigkeit. Werden Kleinkinder mit SMA Typ 1 frühzeitig präsymptomatisch (bevor die ersten Symptome auftreten) mit einer medikamentösen Therapie behandelt, ist die Chance auf eine normale körperliche und motorische Entwicklung erhöht.4

Was erwarten SMA-Betroffene von einer Therapie? 

Um das herauszufinden, wurde 2015 eine erste europaweite Umfrage unter SMA-Patientinnen und -Patienten mit Typ 2 oder 3 sowie deren Angehörigen durchgeführt. Neben den Therapieerwartungen wurde auch abgefragt, welche Aspekte einen besonderen Einfluss auf die Lebensqualität haben.5

Fast alle der befragten SMA-Betroffenen und Angehörigen gaben an, dass eine Behandlung, die den gegenwärtigen Gesundheitszustand stabilisieren und erhalten kann, ein großer Fortschritt wäre.5 

Auf die Frage nach der Lebensqualität wurden am häufigsten die folgenden Punkte genannt:5

  • selbstständig auf die Toilette gehen können (72,0 Prozent)

  • sich selbstständig waschen können (63,6 Prozent)

  • sich eigenständig fortbewegen können (60,5 Prozent)

  • eigenständig essen können (60,0 Prozent)

Umfrage-Ergebnisse aus der Studie von 2015 (5)

Eine zweite Befragung 2019 bestätigte diese Ergebnisse: 97,9 Prozent der Betroffenen mit SMA Typ 2 und 96,8 Prozent mit Typ 3 gaben an, dass eine Stabilisierung der Erkrankung durch eine Therapie ein Fortschritt wäre.6

Auch die Erwartungen von Eltern von Kleinkindern mit SMA Typ 1 wurden 2018 in einer Umfrage deutlich: Zwei Drittel der Befragten erhoffen sich von den neuen Therapien, dass sie die motorischen Fähigkeiten ihrer Kinder verbessern, die Symptome lindern und die Lebensqualität erhöhen. Selbst kleine Verbesserungen wären für die Eltern ein großer Schritt.7

Was Du für Deine Therapie tun kannst

Aktiv bei der Therapiewahl mitentscheiden, die abgesprochene Therapie einhalten, Deine Entwicklungen tracken sowie Deine Erwartungen im Blick behalten – das alles hast Du selbst in der Hand, um bei Deiner Therapie das für Dich bestmögliche Ergebnis zu erreichen. Mithilfe einer App oder eines Therapietagebuchs kannst Du den Überblick behalten. Beim nächsten Gespräch mit Deiner Ärztin oder Deinem Arzt können diese Aufzeichnungen helfen, den Erfolg Deiner Therapie – gerade in Bezug auf Deine Erwartungen – zu bewerten. 

Quellenverzeichnis
  1. Goemans N, TREAT-NMD Conference 2019, Oral presentation
  2. Mercuri E et al. Diagnosis and management of spinal muscular atrophy: Part 1: Recommendations for diagnosis, rehabilitation, orthopedic and nutritional care. Neuromuscular Disord 2018; 28(2):103–115
  3. Yeo CJJ, Darras BT. Overturning the Paradigm of Spinal Muscular Atrophy as Just a Motor Neuron Disease. Pediatr Neurol 2020; 109:12–19
  4. Vill K et al. One Year of Newborn Screening for SMA - Results of a German Pilot Project. J Neuromuscul Dis 2019; 6(4):503–515
  5. Rouault F et al. Disease impact on general well-being and therapeutic expectations of European Type II and Type III spinal muscular atrophy patients. Neuromuscul Disord 2017; 27(5):428–438
  6. Gusset N et al. Understanding European patient expectations towards current therapeutic development in spinal muscular atrophy. Neuromuscul Disord 2021; 31(5):419–430
  7. Cruz R. Cure SMA 2018, Voice of the Patient Report Spinal Muscular Atrophy (SMA); https://www.curesma.org/wp-content/uploads/2018/01/SMA-VoP-for-publication-1-22-2018.pdf (abgerufen am 22.07.2024)
     
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Inhaltlich geprüft am 16.08.2024: M-DE-00023118