Im Fall der SMA wird mithilfe von Adenovirus-assoziierten Viren (AAVs) der Nukleinsäure-Strang des SMN1-Gens in die Körperzellen eingeschleust. In der Gentherapie werden besonders gerne AAV-Vektoren angewendet, da sie keine Krankheiten übertragen und sich nicht in die menschliche DNA integrieren. Dies würde negative Auswirkungen haben, wenn z. B. andere Gene durch das neu eingebaute Gen zerstört werden.