Die wichtigsten Fragen auf einen Blick
Alle wichtigen Anlaufstellen, Adressen und Informationen findest Du hier kompakt zusammengestellt. Genau zugeschnitten für neudiagnostizierte Familien.
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Hier findest Du unser Glossar, Broschüren und hilfreiche Informationen zu Themen rund um SMA. Alle Materialien kannst Du Dir herunterladen oder unkompliziert und kostenlos nach Hause bestellen.
Bei einer Gentherapie wird ein defektes Gen mithilfe von gentechnischen Methoden repariert. Bei der SMA wird z. B. mithilfe eines AAV eine intakte Kopie des SMN1-Gens in den Körper eingeschleust, die die fehlerhafte Kopie ersetzt.
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